Mercredi 2 Novembre 211
09:00 09:15
Introductions et messages de bienvenue
09:15 09:30
Avancées du 2e Plan National Maladies Rares
• Speaker
Garcia Alain | IGAS- Plan National Maladies Rares
09:30 09:50
Les enjeux du développement et de l'évaluation clinique pré et post AMM
• Speaker
Schwebig Annick | Président Directeur Général d’Actelion Pharmaceuticals France
09:50 10:10
Les outils et ressources précompétitifs pour accélérer la R&D en Europe
• Speaker
Aymé Ségolène | Directrice d’Orphanet
10:10 10:30
Les enjeux de l'évaluation médicoéconomique. Le bénéfice pour le patient.
• Speaker
Meyer François | HAS, Directeur de l’évaluation médicale, économique et de santé publique.
10:30 11:00
PAUSE
ATELIERS
11:00 12:30
Atelier "tutorial" : Méthodologie et gestion des essais cliniques à petits effectifs pour les Maladies rares.
Solutions statistiques - réseaux de patients - position des instances réglementaires
• Co-coordinator_n
Porcher Raphaël | Université Paris Diderot - A confirmer
Servais Laurent | Directeur du département de Recherche Clinique de l’Institut de Myologie
• Coordinator
Micaleff Joelle | Université de la Méditerranée et Orphandev
11:00 12:30
Atelier "tutorial" : Développement d'indications nouvelles pour des molécules anciennes : difficultés et recherche de solutions
• Co-coordinator
Barat-Leonhardt Valérie | Responsable de gammes Affaires Réglementaires. – Laboratoire GlaxoSmithkline
Husson Marie-Caroline | Pharmacienne – praticien hospitalier, pharmacologue, à l’Assistance Publique – Hôpitaux de Paris
• Coordinator
Duguet Christophe | AFM
11:00 12:30
Atelier "tutorial" : Quel encadrement et quelles solutions pour les prescriptions hors indication AMM pour les maladies rares?
• Co-coordinator
Bernard Jacques | Co-fondateur de l’Alliance Maladies Rares
Carricaburu Julien | HAS
• Co-coordinator_n
Nathalie Dumarcet | AFSSAPS
• Coordinator_n
Jeremie Westerloppe | Celgene
11:00 12:30
Atelier "tutorial" : Présenter un projet de recherche maladies rares aux industriels
- Le cheminement réglementaire pour un nouveau produit pour une maladie rare
- Approche des projets académiques vis-à-vis des entreprises : comment présenter un projet, et réciproquement quels sont les critères de choix des industriels ?
• Co-coordinator
Caizergues Didier | Genethon
Koutouzov Sophie | GIS Maladies Rares
Zimmermann Martine | Executive Director for Global Regulatory Affairs at Alexion Pharma International
• Coordinator
Antoine Ferry | Président des laboratoires CTRS (Boulogne – France)
12:30 13:00
SPEED-NETWORKING
13:00 14:30
DEJEUNER
14:30 15:30
TABLE RONDE - Cohortes et registres: quels partenariats public/privé ?
• Moderator
Jouan-Flahault Chrystel | Directrice Médicale, LEEM
• Panelist
Parker Samantha | Manager of Orphan Academy and External Affairs
Paul Landais | Coordinateur de la banque nationale de données maladies rares,
Thomas René | Business Unit Director Personalized Genetic Health
• Panelist_n
Genevaz Delphine | VML (Vaincre les Maladies Lysosomales)
ATELIERS
15:30 17:00
Atelier "tutorial" : Opérabilité des bases de données - Outils de datamining
• Co-coordinator_n
Aymé Ségolène | Directrice d’Orphanet
Charlet Jean | Chercheur associé à l’INSERM UMR_S 872, éq. 20
Rath Ana | Orphanet
• Coordinator_n
Paul Landais | Coordinateur de la banque nationale de données maladies rares,
15:30 17:00
Atelier "Tutorial" : Du coût au prix des médicaments : les étapes et les processus de décision
Coût du développement et de la production, élaboration et justification du prix vis-à-vis du public, point de vue des payeurs, instauration d’une meilleure compréhension et d’une plus grande confiance.
• Co-coordinator_n
Bruyninckx Martine | Genzyme
Nourissier Christel | Secrétaire Générale d’EURORDIS
• Coordinator_n
Le Pen Claude | Professeur agrégé de sciences économique à l’Université Paris-Dauphine
15:30 17:00
Atelier "Recherche de Solutions" : Passer de la recherche au développement : quels supports d’accompagnement et de financement ?
.
• Co-coordinator
Gauthier Jean-Michel | Inserm Transfert, Directeur des Affaires Scientifiques, membre du Directoire
Lévi-Strauss Matthieu | Responsable de programme à l’Agence Nationale de la Recherche
• Co-coordinator_n
Thibaut Roulon | Investment Director, CDC ENTREPRISES
• Coordinator_n
Roques Stéphane | AFM
15:30 17:00
Atelier "Recherche de solutions" : Ethique des relations entre associations de patients et industriels
Ethique de ces relations, développement de chartes.
• Co-coordinator
Biosse Duplan Alexandre | Mission de relation avec les associations de patients, Haute Autorité de Santé
Jouan-Flahault Chrystel | Directrice Médicale, LEEM
Triclin Nathalie | Présidente de l’APMF
• Coordinator
Gilles Roche | Membre du bureau d’EuroBioMed
17:00 18:00
Conférence de clôture de la 1ère Journée
Combattre les maladies rares, un axe stratégique prioritaire du pôle Eurobiomed
Jacquie Berthe - Président du pôle Eurobiomed
Pourquoi les collectivités soutiennent-elles cette dynamique ?
Direction Générale de la Santé - Mme Odile KREMP/ Dr Patrice DOSQUET
DIRECCTE LR - Didier REY
Région LR, Montpellier Agglomération, CCIR LR
18:00 19:00
PAUSE - VISITE DE L' EXPOSITION ET POSTERS
20:00 22:30
DINER DE GALA
Jeudi 3 Novembre 211
08:00 09:00
Accueil des participants, café d'accueil et visite de l'exposition
09:00 09:20
Développement de synergies et partenariats pour les maladies rares : le modèle de la "Fondation maladies rares"
• Speaker_n
Nicolas Lévy | Chef de service du Département de Génétique Médicale, Hôpital d’Enfants de la Timone – Marseille.
09:20 09:40
La révolution biologique du diagnostic des maladies rares
• Speaker_n
Jean-louis Mandel | Université de Strasbourg / IGBMC
09:40 10:00
La prise en charge non médicamenteuse des maladies rares
• Speaker_n
Pierre Sarda | • Chef du département de Génétique Médicale, clinique et chromosomique.
10:00 11:00
Restitution des ateliers de A1 à A4
11:00 11:30
PAUSE - VISITE DE L' EXPOSITION
11:30 12:30
Restitution des ateliers A5 à A8
12:30 14:30
DEJEUNER
14:30 14:50
Maladies rares : laboratoires d'innovation pour la santé humaine
• Speaker
Serge Braun | Scientific Director of AFM
14:50 15:10
De l'intérêt de partenariats autour du bassin méditerranéen pour les maladies rares
• Speaker
André Mégarbané | Directeur de l'Unité de Génétique Médicale. Université Saint Joseph, Beyrouth
15:10 15:30
L'avenir industriel des petites séries
• Speaker
Conduzorgues Jean-Pascal | Président de AMATSI
15:30 16:30
TABLE RONDE- Données médico-économiques sur les médicaments des maladies rares : vers plus de transparence?
• Moderator
Jacques Ramon | Les Echos
• Panelist
Duguet Christophe | AFM
• Panelist_n
Antoine Ferry | Président des laboratoires CTRS (Boulogne – France)
Bougé Claude | LEEM
Catherine Bismuth | Directrice des Assurés, CNAMTS
Fagon Jean-Yves | Vice-Président du Comité Economique des Produits de Santé (CEPS)
Meyer François | HAS, Directeur de l’évaluation médicale, économique et de santé publique.
Schwebig Annick | Président Directeur Général d’Actelion Pharmaceuticals France
16:30 16:40
Conclusions des rencontres RARE2011 et perspectives pour RARE2013
16:40 17:10
VISITE DE L'EXPOSITION
Vendredi 4 Novembre 2011
08:00 19:00
Journée européenne
Dates à retenir
03 Novembre 2011N° 541 de Biotech Info en ligne !
Organisé par
Avec le soutien de
